247 - O Brasil deu um passo inédito na saúde pública com a aplicação, pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS), do zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, destinado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A informação foi divulgada pelo Ministério da Saúde.
As aplicações simultâneas ocorreram na quarta-feira, (14), beneficiando duas bebês com menos de seis meses de vida: uma no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e outra no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE). O zolgensma é uma terapia gênica revolucionária, indicada exclusivamente a crianças com AME tipo 1, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Com custo médio de R$ 7 milhões por dose única, o medicamento só foi possível no SUS graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o governo federal e a fabricante. O Brasil é o sexto país no mundo a incluir o zolgensma em seu sistema público de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.
O modelo adotado garante que o pagamento à fabricante só será efetuado se o tratamento apresentar eficácia clínica comprovada, o que resultou no menor preço lista do mundo para o país.
Durante visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou a conquista: “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”.
A bebê atendida em Brasília teve o diagnóstico confirmado aos 13 dias de vida. Sua mãe, Millena Brito, não conteve a emoção ao falar sobre o impacto do tratamento: “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”.
As duas crianças tratadas foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para receber a infusão e por atenderem aos critérios clínicos estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME 5q tipos 1 e 2. A expectativa do Ministério da Saúde é de que 137 crianças sejam beneficiadas nos primeiros dois anos.
Até o momento, 15 solicitações para acesso ao zolgensma já foram protocoladas no SUS. Com o início das aplicações, o país abre caminho para ampliar o acesso a terapias avançadas e de alto custo.
O tratamento com zolgensma pode proporcionar avanços motores significativos, como sustentação do tronco, deglutição, mastigação e até a capacidade de se sentar sem apoio. Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis — como o próprio zolgensma, de dose única, além de nusinersena e risdiplam, de uso contínuo — estabilizam a progressão da doença e aumentam a expectativa de vida, evitando mortes precoces antes dos dois anos.
A triagem para receber a terapia deve ser iniciada em um dos 36 serviços especializados em doenças raras disponíveis na rede pública. Em 31 desses centros, já é possível realizar a infusão: 22 estão habilitados e nove em fase de capacitação, distribuídos em estados como São Paulo, Minas Gerais, Pernambuco, Rio Grande do Sul, entre outros, além do Distrito Federal.
Para famílias residentes em estados que ainda não contam com centros habilitados, o acordo garante não só o fornecimento do medicamento, mas também as passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.
As crianças que recebem o zolgensma permanecerão sob acompanhamento clínico até os cinco anos, conforme determina o Protocolo Clínico e o Acordo de Compartilhamento de Risco. Após a aplicação, a internação mínima é de 24 horas para observação contínua.
O modelo de pagamento acordado estabelece que:
40% do valor será pago no momento da infusão;
20% após 24 meses, caso a criança consiga sustentar a cabeça (controle da nuca);
20% após 36 meses, se alcançar o controle de tronco (capacidade de se sentar por 10 segundos sem apoio);
20% após 48 meses, com a manutenção dos ganhos motores conquistados.
Caso a criança venha a óbito ou evolua para ventilação mecânica permanente, as parcelas futuras são canceladas.

Paulo Emilio

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Saúde

Brasil inicia aplicação do remédio mais caro do mundo no SUS com terapia gênica inédita para AME

247 – O Ministério da Saúde anunciou no sábado (22) que o medicamento Zolgensma será incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O fármaco, considerado uma das terapias gênicas mais caras do mundo, custa, em média, R$ 7 milhões por dose, mas será adquirido por um valor reduzido após negociação com a farmacêutica Novartis.
Os pacientes começarão a ser convocados na próxima semana para exames preparatórios nos 28 centros de referência para o tratamento da AME no SUS.
“Com esse acordo assinado, o Ministério da Saúde também publica hoje um protocolo clínico de diretrizes para que os médicos saibam como utilizar esse medicamento”, afirmou o chefe da pasta, Alexandre Padilha, em vídeo divulgado nas redes sociais ainda no sábado. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecer esse medicamento para sua população.”
A compra do Zolgensma seguirá um modelo baseado em desempenho, ou seja, o pagamento pelo governo dependerá dos resultados obtidos no tratamento, monitorado por uma equipe especializada.
<div class="embed-block"><blockquote class="twitter-tweet">Um dos medicamentos mais caros do mundo agora está disponível de graça no SUS! A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos essenciais como respirar, engolir e se mover. Agora, pela primeira vez, o… <a href="https://t.co/BrPtuhLG66">pic.twitter.com/BrPtuhLG66</a>&mdash; Alexandre Padilha (@padilhando) <a href="https://twitter.com/padilhando/status/1903495032830664745?ref_src=twsrc%5Etfw">March 22, 2025</a></blockquote> <script async src="https://platform.twitter.com/widgets.js" charset="utf-8"></script></div>

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Brasil inicia aplicação do remédio mais caro do mundo no SUS com terapia gênica inédita para AME

Zolgensma: Medicamento mais caro do mundo será ofertado pelo SUS

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